Theranexus et BBDF obtiennent l'avis positif de l'EMA sur le design de la phase 3 de Batten-1 dans la maladie de Batten CLN3
Lyon, France – Austin, Texas, Etats-Unis – 7 juin 2023 – 7h30 CEST - Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques rares, et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF), annoncent aujourd'hui avoir obtenu l'avis positif de l'Agence européenne des médicaments (EMA) sur le design de l'étude pivot de phase 3 de leur candidat médicament Batten-1 dans la maladie de Batten.
La réponse de l'EMA est alignée avec les termes de l'accord obtenu auprès de la Food and Drug Administration début mai 2023[1] sur le design et les critères d'efficacité de l'étude de phase 3 de Batten-1 dans la maladie de Batten CLN3. Les mêmes critères d'efficacité ont été retenus par l'EMA, à savoir l'acuité visuelle comme critère principal de la phase 3 et l'évaluation des fonctions cognitives et motrices en critères secondaires.
« Nous sommes très heureux d'avoir obtenu l'accord de l'EMA, après celui de la FDA, sur le design et les critères de l'étude pivot de phase 3 de notre candidat médicament Batten-1, étude qui sera menée en Europe et aux Etats-Unis. Nous préparons activement le lancement de l'étude d'ici la fin de l'année 2023, en visant un enregistrement dans ces territoires puis les premières ventes du produit dès 2027 » explique Mathieu Charvériat, directeur général de Theranexus.
« Avec ces deux avis positifs et alignés, nous sommes ravis de lancer une étude clinique qui vise à démontrer l'intérêt thérapeutique de Batten-1 au profit de tous les patients, américains et européens, Batten-1 étant le seul candidat médicament en développement actif et pouvant potentiellement ralentir fortement la maladie. Nous travaillons en étroite collaboration avec les associations de patients en Europe qui attendent avec impatience, tout comme nos familles américaines, l'ouverture de centres européens pour participer à l'essai clinique. » conclut Craig Benson, Président de la Fondation Beyond Batten Disease.
Pour rappel, l'étude multicentrique de Phase 3 sera randomisée en double-aveugle, et évaluera en 2 groupes parallèles versus placebo, l'efficacité de Batten-1, dosé à 15 mg/kg et jusqu'à 600 mg/jour, sur une période de 2 ans de traitement. La population cible sera une population pédiatrique composée d'environ 60 patients CLN3 âgés de 4 à 16 ans, dont la randomisation sera stratifiée en 3 groupes d'âge, de 4 à 8 ans, de 9 à 12 et de 13 à 16 ans, afin de permettre une représentation adaptée de tous les groupes d'âge étudiés.
Par ailleurs, une cohorte supplémentaire de 9 patients pédiatriques traités en ouvert, représentative des différents âges de la population cible, sera recrutée en parallèle. Elle générera des résultats intermédiaires tous les 6 mois sur les mêmes critères d'efficacité et de tolérance que la cohorte principale de 60 patients, ce qui permettra à la société de collecter des données cliniques de façon précoce.
Le recrutement des patients devrait démarrer d'ici la fin de l'année 2023. L'étude sera menée en parallèle dans plusieurs centres aux États-Unis et en Europe.
A propos de Batten-1
Batten-1 est une nouvelle spécialité pharmaceutique propriétaire et exclusive dont le principe actif est le miglustat. Le mécanisme d'action de cet actif permet de bloquer l'accumulation des glycosphingolipides et la neuro-inflammation. Pour les patients âgés de plus de 17 ans dans l'étude de Phase 1/2, le produit est administré sous forme solide. Dans l'étude de Phase 3, il sera administré sous une forme liquide, plus adaptée à une population pédiatrique.
Design de l'étude Phase 1/2 : il s'agit d'une étude en ouvert chez 6 patients de plus de 17 ans atteints de maladie de Batten CLN3, traités par miglustat jusqu'à 600 mg/jour pour une durée de 2 ans. Le critère principal d'évaluation est la tolérance et la sécurité d'utilisation, évaluées par le recueil des effets indésirables, les tests biologiques et l'ECG, ainsi que la pharmacocinétique du miglustat. Les critères secondaires incluent des paramètres d'efficacité : la Unified Batten Disease Rating Scale, l'acuité visuelle, l'imagerie par résonance magnétique cérébrale et la tomographie par cohérence optique. L'administration en escalade de dose à un maximum de 600 mg/j de Batten-1 a été bien tolérée, sans effet indésirable grave ou ayant entraîné l'arrêt du traitement. Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés sont d'ordre gastro-intestinal, réversibles et le plus souvent d'intensité légère à modérée, démontrant ainsi le bon profil de tolérance de Batten-1 dans cette population. Batten-1 continuera d'être évalué chez ces patients traités sur une durée de 24 mois au total. Des informations complémentaires sont disponibles sur https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05174039.
A propos de la maladie de Batten
La forme juvénile de la maladie de Batten ou maladie de Spielmeyer-Vogt, ou encore maladie CLN3, est une maladie génétique du système nerveux, rare et mortelle, pour laquelle il n'existe aucun traitement. Elle appartient au groupe des céroïdes-lipofuscinoses neuronales (CLN). Plus de 400 mutations dans 13 gènes ont pu être associées aux variantes de CLN, qui diffèrent essentiellement les unes des autres par l'âge d'apparition des premiers symptômes. Le premier symptôme de la forme juvénile, une perte progressive de la vision, apparaît entre les âges de 4 et 6 ans. Il est suivi par des changements de personnalité, des troubles comportementaux et des difficultés d'apprentissage. Des convulsions apparaissent dans les 2 à 4 ans suivant le début de la maladie. Progressivement, les patients déclinent physiquement et mentalement.
À terme, ils se déplacent en fauteuil roulant voire restent alités avant de mourir prématurément. Des troubles psychiatriques ou psychotiques peuvent survenir à tout moment. Cette maladie est toujours mortelle – généralement vers la fin de l'adolescence ou à l'entrée dans l'âge adulte. Aux Etats-Unis et en Europe, la prévalence de la maladie de Batten est la plus importante parmi les CLN, celles-ci affectant près de 3 000 patients[2] sur ces territoires. D'un point de vue physiopathologique, les interactions entre neurones et cellules gliales jouent un rôle clé dans l'apparition et la progression de toutes les CLN.
A propos de la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF)
La Fondation Beyond Batten Disease (BBDF) est la plus importante des organisations à but non lucratif au monde dédiées au financement de la recherche pour traiter et guérir la maladie juvénile de Batten (CLN3). Depuis sa création en 2008, plus de 35 millions de dollars ont été investis dans la recherche grâce aux dons, au cofinancement et aux partenariats stratégiques. BBDF est le fer de lance d'une stratégie unique et cohérente, intégrant des ressources scientifiques indépendantes et une collaboration avec des organisations apparentées afin de mener des recherches sur la maladie juvénile de Batten. Les travaux sponsorisés par BBDF ont dans un premier temps permis d'élucider les mécanismes de la maladie[3]. Aujourd'hui, un traitement est en vue. Une recherche financée par BBDF a permis de découvrir un médicament, Batten-1, qui ralentit la progression de la maladie dans les modèles de la maladie de Batten. Plus d'informations sur www.beyondbatten.org.
A propos de Theranexus
Theranexus est une société biopharmaceutique innovante, issue du CEA et spécialisée dans le traitement des maladies neurologiques rares. La société dispose d'une plateforme unique d'identification de caractérisation de candidats médicaments de thérapie innovante dans le domaine des troubles neurologiques rares et d'un premier candidat médicament en développement et clinique dans la maladie de Batten.
THERANEXUS est cotée sur le marché Euronext Growth à Paris (FR0013286259- ALTHX).
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[1] https://www.theranexus.com/images/pdf/Theranexus_CP_End_of_Phase_2_Meeting_VDEF.pdf" target="_blank">https://www.theranexus.com/images/pdf/Theranexus_CP_End_of_Phase_2_Meeting_VDEF.pdf
[2] National Organization for Rare Disorders (NORD)/Orphanet
[3] Settembre et al, TFEB links autophagy to lysosomal biogenesis, Science 2011
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