(CercleFinance.com) - Theranexus et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF), annoncent avoir obtenu l'accord de la Food and Drug Administration (FDA) sur le design et les critères d'évaluation principal et secondaires de l'étude pivot de phase 3 de Batten-1 dans la maladie de Batten, dans le cadre d'une réunion avec la Division Rare Diseases and Medical Genetics (DRDMG).
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Le critère principal de la phase 3 sera l'acuité visuelle avec, en critères secondaires, l'évaluation des fonctions cognitives et motrices. La FDA a confirmé que cette seule étude de phase 3 permettrait l'enregistrement de Batten-1 dans la maladie de Batten CLN3.
' Nous sommes très heureux des échanges constructifs que nous avons menés avec la FDA sur la définition des critères d'évaluation de Batten-1 et le design de notre étude pivot de phase 3. Ses recommandations nous sont précieuses et permettent de préparer au mieux le lancement de cette étude ' a déclaré Marie Sébille, directrice médicale de Theranexus.
' Notre étude pivot de phase 3 permettra l'enregistrement de Batten-1 mais offrira également, grâce à une cohorte parallèle de patients en ouvert, un newsflow riche tout au long de cette phase 3. Plus largement, nous sommes convaincus de pouvoir apporter une solution thérapeutique aux patients souffrant de la maladie de Batten ' a annoncé Mathieu Charvériat, directeur général de Theranexus.
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