(CercleFinance.com) - Le groupe annonce que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Cablivi (caplacizumab-yhdp), en association avec un traitement par échange plasmatique et immunosuppresseurs, dans le traitement du purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT) acquis de l'adulte.

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Cablivi est le premier médicament spécifiquement approuvé par la FDA pour le traitement du PTT acquis.

Cablivi cible le facteur von Willebrand (vWF), une protéine du sang intervenant dans l'hémostase. Il est conçu pour inhiber l'interaction entre le vWF et les plaquettes.

Le PTT acquis est un trouble hématologique rare d'origine auto-immune au pronostic sévère, considéré comme une urgence médicale absolue.

Aux États-Unis, le PTT acquis affecte moins de 2 000 adultes par an.

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