(CercleFinance.com) - Pfizer a déclaré jeudi qu'un premier participant avait reçu un traitement dans le cadre d'un essai de phase 3 qui évaluera l'efficacité et l'innocuité de sa thérapie génique expérimentale chez des garçons atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne.
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Causée par des mutations du gène codant la dystrophine (une protéine nécessaire à la stabilité de la membrane musculaire), cette maladie s'aggrave progressivement avec l'âge au point que les garçons sont confinés en fauteuil roulant dès le début de l'adolescence. Les patients succombent généralement à leur maladie à la fin de la vingtaine.
Pfizer a déclaré que l'essai de phase 3 devrait recruter 99 patients ambulatoires de sexe masculin, âgés de 4 à 7 ans, sur 55 sites d'essais cliniques dans 15 pays.
Le premier traitement a été administré à un patient à Barcelone en fin d'année 2020, précise le fabricant de médicaments.
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