(CercleFinance.com) - Novartis fait part de nouvelles données positives pour son Zolgensma, mettant en évidence le profil d'innocuité et d'efficacité de cette thérapie génique chez les enfants atteints d'amyotrophie spinale et pesant entre 8,5 et 21 kg, avec un âge moyen de 4,69 ans.
Les données finales de l'étude SMART complètent ainsi un nombre croissant de preuves sur l'utilisation de Zolgensma dans une population de patients plus âgés et plus lourds (1,5 à 9,1 ans) que les enfants traités dans les études cliniques précédentes.
'Presque tous les patients traités ont maintenu ou amélioré leurs étapes motrices après 52 semaines, la plupart étant passés à la thérapie génique unique depuis un autre traitement modificateur de la maladie administré de manière chronique', souligne Novartis.
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