(CercleFinance.com) - Moderna a annoncé hier qu'un résumé présentant les données intermédiaires de l'essai de phase 1/2 de l'ARNm-3927, une thérapie expérimentale à base d'ARNm pour l'acidémie propionique (AP), a été accepté pour être présenté lors de la réunion annuelle 2023 de l'American Society of Gene + Cell Therapy (ASGCT) qui se tiendra du 16 au 20 mai 2023 à Los Angeles, en Californie.
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L'essai mondial de phase 1/2, ouvert, multicentrique et d'optimisation des doses, évalue la sécurité, la pharmacodynamie et la pharmacocinétique du mRNA-3927 chez des participants âgés d'un an et plus, atteints d'une AP génétiquement confirmée.
Lors de la réunion de l'ASGCT, Moderna présentera les derniers résultats démontrant l'innocuité du mRNA-3927 et passera à la phase d'expansion de la dose afin d'évaluer plus précisément la sécurité et l'efficacité et de confirmer la dose recommandée pour les futures études cliniques.
' Nous sommes encouragés par les rapports que nous recevons des patients et de leurs soignants sur l'impact que le mRNA-3927 a eu sur leurs familles et nous sommes impatients de procéder à d'autres essais cliniques ', a déclaré le Dr Kyle Holen, M.D., vice-président senior et responsable du développement thérapeutique et oncologique de Moderna.
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