THERANEXUS ET LA FONDATION BBDF PRÉSENTENT LES AVANCÉES DU PROGRAMME BATTEN-1 LORS DE LA TRANSLATIONAL RESEARCH CONFERENCE FOR THE MANAGEMENT OF NCLS, LES 3 ET 4 NOVEMBRE 2022 À CHICAGO

Lyon, France – Austin, Texas, Etats-Unis – 2 novembre 2022 – 18h00 CET - Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques et pionnière dans le développement de candidats médicaments agissant sur l'interaction entre neurones et cellules gliales et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF), annoncent aujourd'hui la présentation des recherches, soutenues par la Fondation BBDF, du Docteur Emyr Lloyd-Evans de la School of Biosciences de l'Université de Cardiff, lors de la 7^ème édition de la Translational Research Conference for The Management of NCLS, qui se tiendra les 3 et 4 novembre 2022 à Chicago, États-Unis.

La présentation, intitulée « How glycosphingolipid accumulation impacts the pathophysiology of NCLs : development of substrate reduction therapy with Batten-1 for treating CLN3 disease and other NCLs », reviendra sur les nouvelles données précliniques, générées sur des modèles pertinents de la maladie et démontrant l'efficacité de Batten-1, en lien avec, à la fois, une meilleure compréhension de la biologie de la maladie de Batten et le mécanisme d'action de l'actif constituant Batten-1, le miglustat. Les travaux ont été réalisés au sein de l'équipe du Dr Emyr Lloyd-Evans, expert de la physiopathologie des indications lysosomales de type CLN, et du mécanisme d'action du miglustat dans ces indications.

La 7^ème édition de la Translational Research Conference for The Management of NCLS rassemble les meilleures équipes précliniques mondiales dans le domaine des maladies CLN dont fait partie la maladie de Batten (CLN3), en lien avec les associations de patients, les cliniciens et experts du domaine, ainsi que les industriels impliqués dans les développements cliniques dans ce groupe d'indications.

Docteur Emyr Lloyd-Evans de la School of Biosciences de l'Université de Cardiff, explique : « La maladie de Batten est causée par une mutation du gène CLN3 ; nos travaux récents, ainsi que ceux d'autres équipes de renommée internationale, indiquent que cette mutation a pour effet une accumulation de molécules complexes appelées glycosphingolipides et responsables de la mort des neurones. Je suis heureux de présenter nos résultats, démontrant comment le miglustat est capable de réduire cette accumulation de produits toxiques dans la cellule, l'objectif étant d'arrêter la dégradation des patients. »

Mathieu Charvériat, Co-Fondateur, Directeur général délégué et Directeur scientifique de Theranexus, déclare :
« Cette nouvelle communication est une opportunité pour Theranexus de renforcer nos liens avec les experts mondiaux de ces pathologies et d'exposer les avancées de notre candidat médicament Batten-1. A ce sujet, les données de tolérance et pharmacocinétique de Batten-1 que nous collectons actuellement devraient nous permettre d'initier le démarrage de la phase 3 courant 2023. Notre ambition thérapeutique avec ce premier traitement dans la maladie Batten, est d'en infléchir le décours ».

 

A propos de Batten-1

Batten-1 est une nouvelle spécialité pharmaceutique propriétaire et exclusive dont le principe actif est le miglustat. Le mécanisme d'action de cet actif réduit considérablement l'accumulation des glycosphingolipides qui provoquent une neuro-inflammation et contribue également à l'excitotoxicité neuronale, afin de prévenir la mort des cellules cérébrales. Dans l'étude de Phase I/II, Batten-1 est administré sous une forme solide pour les patients âgés de plus de 17 ans. Dans la Phase III, il sera formulé sous une forme liquide plus adaptée aux enfants.

A propos de la maladie de Batten

La forme juvénile de la maladie de Batten ou maladie de Spielmeyer-Vogt, ou encore maladie CLN3, est une maladie génétique du système nerveux, rare et mortelle, pour laquelle il n'existe aucun traitement. Elle appartient au groupe des céroïdes-lipofuscinoses neuronales (CLN). Plus de 400 mutations dans 13 gènes ont pu être associées aux variantes de CLN, qui diffèrent essentiellement les unes des autres par l'âge d'apparition des premiers symptômes. Le premier symptôme de la forme juvénile, une perte progressive de la vision, apparaît entre les âges de 4 et 6 ans. Il est suivi par des changements de personnalité, des troubles comportementaux et des difficultés d'apprentissage. Des convulsions apparaissent dans les 2 à 4 ans suivant la survenance de la maladie. Progressivement, les patients déclinent physiquement et mentalement. À terme, ils se déplacent en fauteuil roulant voire restent alités avant de mourir prématurément. Des troubles psychiatriques ou psychotiques peuvent survenir à tout moment.

Cette maladie est toujours mortelle – généralement vers la fin de l'adolescence ou à l'entrée dans l'âge adulte. Aux Etats-Unis et en Europe, la prévalence de la maladie de Batten est la plus importante parmi les CLN, celles-ci affectant près de 3 000 patients[1] sur ces territoires. D'un point de vue physiopathologique, les interactions entre neurones et cellules gliales jouent un rôle clé dans l'apparition et la progression de toutes les CLN.

A propos de la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF)

La Fondation Beyond Batten Disease (BBDF) est la plus importante des organisations à but non lucratif au monde dédiées au financement de la recherche pour traiter et guérir la maladie juvénile de Batten (CLN3). Depuis sa création en 2008, plus de 35 millions de dollars ont été investis dans la recherche grâce aux dons, au cofinancement et aux partenariats stratégiques. BBDF est le fer de lance d'une stratégie unique et cohérente, intégrant des ressources scientifiques indépendantes et une collaboration avec des organisations apparentées afin de mener des recherches sur la maladie juvénile de Batten. Les travaux sponsorisés par BBDF ont dans un premier temps permis d'élucider les mécanismes de la maladie[2]. Aujourd'hui, un traitement est en vue. Une recherche financée par BBDF a permis de découvrir un médicament, Batten-1, qui ralentit la progression de la maladie dans les modèles de la maladie de Batten. Plus d'informations sur www.beyondbatten.org

A propos de Theranexus

Theranexus est une société biopharmaceutique innovante, issue du CEA et spécialisée dans le traitement des maladies neurologiques et pionnière dans le développement de candidats médicaments ciblant à la fois les neurones et les cellules gliales. L a société dispose d'une plateforme unique d'identification de caractérisation de candidats médicaments de thérapie innovante dans le domaine des troubles neurologiques rares et d'un premier candidat médicament en développement et clinique dans la maladie de Batten.

THERANEXUS est cotée sur le marché Euronext Growth à Paris (FR0013286259- ALTHX).

Prochaine publication financière :

18 janvier 2023 : point sur la trésorerie au 31 décembre 2022 

[1] National Organization for Rare Disorders (NORD) / Orphanet

[2] Settembre et al, TFEB links autophagy to lysosomal biogenesis, Science 2011 

 
Avertissement

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